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周三,2015年4月29日

线粒体疾病的DNA编辑新技术可能使3个母体胚胎成为多余

一项从DNA链中去除有害基因的新技术,可能会消除三亲胚胎预防线粒体疾病的必要性。

来自拉霍亚索尔克生物研究所的研究人员,加州,据报道,首次利用基因编辑技术成功阻止了线粒体疾病从雌性老鼠传给它们的后代。

线粒体疾病是母性遗传的,会导致各种目前无法治愈的严重疾病。英国政府最近将有争议的使用胚胎的做法合法化,这些胚胎携带有来自三个遗传父母的DNA,以防止其传播。但是这些被提议的技术受到了道德和安全方面的批评 先前的评论)。

这个新 研究,发表在4月23日的《细胞》杂志上,涉及到向受影响的胚胎注射RNA,从而产生专门针对和移除缺陷基因的酶。

据本周的报道 自然, 科普, 今日医学新闻, 科技时代,(令人惊讶的是)甚至引起了…的注意 英国广播公司.泰德明天的 博客提供一个有用的概述。

作者Alejandro Ocampo和Juan Carlos Izpisua Belmonte意识到,减少卵子或受精胚胎中突变线粒体DNA的数量可以降低线粒体疾病发生的几率。

他们通过向小鼠胚胎注射一段RNA片段来实现这一目的,这段RNA片段被设计用来产生被称为限制性内切核酸酶和转录激活物样效应核酸酶(TALENs)的dna切割酶。

然后,这些酶寻找带有突变DNA的线粒体,并在保留正常线粒体DNA不变的情况下将其去除。

经过处理的胚胎随后被转移到正常发育的雌性小鼠体内,培育出目标线粒体DNA水平较低的健康幼鼠。

这些幼崽后来自己生下了健康的后代,证明这是一种防止线粒体疾病跨代传播的可行方法。

然后,研究人员用含有人类患者线粒体DNA突变遗传物质的小鼠卵来测试这些TALENs,线粒体DNA突变已知会导致两种疾病——Leber遗传性视神经病变和肌张力障碍(LHOND)以及神经源性肌无力,共济失调,和色素性视网膜炎(NARP)。

再一次,这项技术导致了突变DNA的显著减少。

这项新技术还处于早期阶段,需要在小鼠和非人类灵长类动物身上进行彻底的测试,然后才能准备在人类身上进行测试。

然而,与有争议的三种亲本胚胎技术相比,它有几个明显的优势。

首先,它不需要DNA捐赠,因此避免了与卵子采集相关的捐赠者(如OHSS)的健康风险。

第二,它不涉及细胞核替代(克隆)技术及其所有的安全问题。

第三,它可以在卵子和胚胎上进行试验,不涉及破坏现有的胚胎。

第四,在技术上,它比三种亲本技术中使用的线粒体(或更准确地说是细胞质)置换要容易得多。RNA注射是一种在试管婴儿诊所相对容易进行的技术。

第五,这似乎是一种更加精准的技术,消除有缺陷的基因,而不是用线粒体和其他细胞器代替整个细胞质。更像狙击手,而不是傻瓜或地毯式轰炸。

最后,它不会产生有三个基因双亲的后代。

然而,我们仍然有三个担忧。

首先,这项新技术仍然涉及生殖系的基因药物治疗,编辑过程中任何“错误”都有可能代代相传。这已经引起了人类遗传学的大卫·金的警觉 要反对这样.

第二,我们不能确定,没有很多进一步的研究,作为一种编辑工具,它是多么完美。会对附近的其他基因造成多大的损害?会有什么影响?

第三,一旦这个工具得到更广泛的应用,那么,它可能会被不道德的研究人员或科学家用于在更危险的环境中编辑DNA吗?

然而,如果它像一些人希望的那样有效,它可能会减少三种父技术,在这段时间里,金钱和汗水已经消耗殆尽,一个小小的历史脚注。

看看这项研究的进展如何,以及那些英国科学记者和国会议员需要多长时间才能引起人们的注意,这将是非常有趣的。